2019年5月25日 18時27分
読売新聞オンライン

　【ワシントン＝船越翔】米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２４日、全身の筋力が低下する難病の脊髄性筋萎縮（いしゅく）症（ＳＭＡ）について、スイス製薬大手ノバルティスの新たな遺伝子治療薬を認可したと発表した。

　ロイター通信によると、１回分の価格は２１２万５０００ドル（約２億３０００万円）で、「世界で最も高価な薬」としている。

　ＳＭＡは体がまひし、呼吸困難などに陥る病気で、主に小児期に表れる。筋肉を動かす神経細胞に関わる遺伝子の異常が原因とされる。難病情報センター（東京）によると、小児期までに１０万人に１～２人の割合で発症するという。

　承認された治療薬は、この遺伝子に異常があった２歳未満の乳児が対象。ウイルスを使って体内に正常な遺伝子を運び、筋肉を動かせるようにする。ＦＤＡは「臨床試験で明らかな症状の改善が見られた」として認可を決めた。

　ＳＭＡを巡っては、米国内で別の治療薬が既に認可されているが、継続的な投与が必要となる。一方、今回の新薬は１回の投与で効果が長期間続くとされる。ノバルティスは日本での認可も目指している。

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